Er der håb for Huntingtons Sygdom?

Jeg har været i Barcelona til det årlige møde i EHDN, det europæiske netværk for Huntingtons, denne weekend. En weekend fyldt med videnskabelige fakta og dybt rørende personlige historier.

Men vigtigst af alt, også håb… for der ér håb om at vi snart får skovlen under Huntingtons.

Der er fuld tryk på udviklingen af mange ting, men det jeg synes har størst potentiale er hæmning af specifikke gener. Mit problem er at et sygt gen medfører forkerte udgaver af et protein, Huntingtin, som er giftigt for cellerne og da det samtidigt ophobes over tid medfører det celledød.

Ved at hæmme/forhindre mit syge gen vil produktionen af forkert protein stoppe, og da jeg samtidigt har et normalt gen fra min far, så burde jeg kunne fortsætte ret normalt. I princippet vil vi så have et forhold til Huntingtons Sygdom, som vi også har til Hiv/AIDS, hvor man sagtens kan leve med tilstanden og dø af noget andet i høj alder.

Det tekniske er HDBuzz meget bedre til at forklare, så læs mere her: ASO-genhæmning spredes bedre i hjernen og virker længere.